TERAPIA GENÉTICA: EL NIÑO QUE TARDÓ NUEVE MESES EN VER SONREÍR A SUS PADRES.

El niño chileno Gabriel Solís no vio la sonrisa de sus padres hasta los nueve meses de vida, a bordo de un avión que hacía la ruta Santiago de Chile-Boston.
Hasta entonces, sus padres estaban obligados a ponerse una mascarilla para acercarse a él.

Gabriel es un niño burbuja, afectado por una enfermedad congénita que anula las defensas de su organismo. El niño nació el 2 de julio de 2011 en La Serena, una población playera del norte de Chile conocida como La Ciudad de las Iglesias.
Al principio, Gabriel era un bebé normal, pero a los cuatro meses y medio empezó a desarrollar su enfermedad, la inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X, que afecta a uno o dos de cada 100.000 bebés.

El niño había nacido con una mutación grave en tan solo uno de sus 25.000 genes, el IL2RG, esencial para el desarrollo de las defensas del organismo. Aquella tara en el mundo microscópico obligó a sus médicos a encerrarlo en una habitación convertida en un búnker contra virus, bacterias y hongos para pacientes con cáncer de la Clínica Santa María.

 “Fue un shock ver a nuestro hijo enfermo, obligado a vivir en aislamiento. Teníamos que entrar con mascarilla, él siempre nos veía con mascarilla. Y todos sus juguetes tenían que ser de plástico y lavables. Nada de peluches, nada que tuviera polvo”, recuerda Riquelme, que dejó su trabajo y vivió aislada del mundo con el niño durante cinco meses.  Hoy, sin embargo, Gabriel lleva una vida normal y va a empezar la guardería.
Aquel avión en el que niño vio la sonrisa de sus padres por primera vez los acercaba al Centro de Oncología y Enfermedades de la Sangre Dana-Farber, en Boston. Allí les esperaba el pediatra David Williams, con un plan para Gabriel. 

En las semanas siguientes, el equipo de Williams extrajo células inmaduras de la médula ósea del interior de los huesos del niño. Eran células madre productoras de sangre, capaces de generar glóbulos blancos, los soldados del organismo contra infecciones causadas por virus, bacterias y hongos. Aquellas células jóvenes fueron expuestas a un virus modificado con el gen que necesitaba Gabriel. El virus, originalmente de ratón y con una envoltura añadida de otro virus que afecta a los gibones, es capaz de insertar material genético en las células humanas e hizo su trabajo. Y los médicos devolvieron al niño sus células madre, ya con el nuevo gen empotrado, inyectándoselas en vena, a razón de 7,8 millones de células por cada kilo de peso.

“Su pronóstico es muy bueno. Debería de ser capaz de llevar una vida casi normal a partir de ahora”, se felicita Williams, que acaba de publicar su investigación en la revista The New England Journal of Medicine. Para el pediatra, estos resultados hacen que esta nueva terapia génica sea prometedora para “muchas otras enfermedades, como la hemofilia, la talasemia, formas congénitas de ceguera y la anemia falciforme, por ejemplo”.

El éxito del equipo de Boston se une al de otros dos ensayos clínicos presentados el año pasado. En ninguno de los casos nadie canta victoria todavía. 

El propio Gabriel será sometido a seguimiento durante 15 años. 


Bibliografía: http://elpais.com/elpais/2014/10/15/ciencia/1413372486_108083.html
https://maisserarticulosdotcom.wordpress.com/2014/10/16/el-nino-burbuja-que-tardo-nueve-meses-en-ver-sonreir-sus-padres/