TERAPIA GENÉTICA

INTRODUCCIÓN 
 
Todo organismo, contiene una enorme cantidad de información. Esta información se encuentra almacenada en una macromolécula que se halla en todas las células: el ADN. Este ADN está dividido en gran cantidad de sub-unidades, llamadas genes. Cada gen contiene la información necesaria para que la célula sintetice una proteína.  Los genes controlan todos los aspectos de la vida de cada organismo, incluyendo metabolismo, forma, desarrollo y reproducción. Y es que una de las propiedades más importantes del ADN, y gracias a la cual fue posible la evolución, es la de dividirse y fusionarse con el ADN de otro individuo de la misma especie para lograr descendencia diversificada.  


¿QUÉ ES LA INGENIERIA GENÉTICA?

La ingeniería genética es una parte de la biotecnología que se basa en la manipulación
genética de organismos, aprovechable por el hombre:
se trata de aislar el gen que produce la sustancia e introducirlo en otro ser vivo que sea
más sencillo de manipular. Lo que se consigue es modificar las características
hereditarias de un organismo de una forma dirigida por el hombre, alterando su material
genético.
Dentro de la ingeniería genética encontramos diversos apartados como:

¿QUÉ SON LAS TERAPIAS GENÉTICAS?

Consisten en manipular genéticamente células enfermas para que ellas mismas puedan producir las proteínas cuyo mal funcionamiento provoca la enfermedad: con  la ayuda de un vector adecuado se introduce el gen correcto y se integra en el ADN de la célula enferma. 
Las enfermedades hereditarias provocadas por la carencia de una enzima o proteína son las más idóneas para estos tratamientos. Se trata normalmente de enfermedades monogénicas, originadas por la alteración de un único gen recesivo anómalo y en las que basta la mera presencia del producto génico para corregir el defecto.
Una de las principales vías de investigación actuales es la de marcar genéticamente a las 
células tumorales de un cáncer para que el organismo las reconozca como extrañas y 
pueda luchar contra ellas. 



¿EN QUÉ CASOS SE DA?

• Cáncer:  riñón, ovario, colon, leucemia, pulmón, hígado, próstata... 
•  Fibrosis quística 
•  Hipercolesterolemia 
•  Hemofilia 
•  Artritis reumática 
•  Diabetes 
•  SIDA 

APLICACIONES

Marcaje génico: Tiene como objetivo, no la curación del paciente, sino hacer un seguimiento de las células, es decir, comprobar si en un determinado sitio del cuerpo están presentes las células específicas que se han marcado. Un ejemplo es que en ocasiones en las que un paciente de cáncer (leucemia) y al que se le ha realizado un autotransplante recae se pueda saber de donde proceden las células, si son de células trasplantadas o si son células que han sobrevivido al tratamiento.

Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puede realizar la administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente.

Terapia de enfermedades adquiridas: Entre este tipo de enfermedades la más destacada es el cáncer. Se usan distintos métodos como, la inserción de determinados genes suicidas en las células tumorales o la inserción de antígenos tumorales para potenciar la respuesta inmune.

TIPOS DE TERAPIA GÉNICA

• Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones sólo tienen lugar en dicho paciente.

• Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. 

• Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformada. 

• Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. Por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.